Bachelorarbeit, 2022
38 Seiten, Note: 2,0
1. Einleitung
2. Theorie und Methode
2.1. Gentherapie
2.2. Genom-Editierung
2.2.1. Zinkfinger-Nukleasen
2.2.2. TALENs
2.2.3. CRISPR/Cas-System
2.3. Anwendung der Genom-Editierung in der Medizin
2.3.1. HIV-Therapie
3. Diskussion
Die vorliegende Arbeit untersucht das Potenzial, die Gefahren und die Herausforderungen der Genom-Editierung in der modernen medizinischen Versorgung sowie die Frage, inwieweit diese Technologie einen revolutionären Fortschritt darstellt.
2.2.3. CRISPR/Cas-System
Das CRISPR/Cas-System ist ein leistungsfähiges Verfahren und hat das Gebiet der Gentechnik drastisch verändert. In den letzten Jahren hat sich die Technik des CRISPR/Cas zu einem Standardwerkzeug der Genom-Editierung etabliert. Durch die einfache Konstruktion maßgeschneiderter Vektoren, die auf bestimmte genomische Loci abzielen, ist CRISPR/Cas einfacher, effizienter und billiger einzuführen als die Zinkfinger-Nukleasen oder die TALENs (vgl. Fehse & Abramowski-Mock 2021: 24ff.).
Das CRISPR/Cas-System basiert auf genomischen Clustern im bakteriellen Genom, die auch Arrays bezeichnet werden. Diese weisen Repeats auf, also identische meist palindromische Sequenzwiederholungen. Die Repeats werden von Spacer durchbrochen, sprich von Einheiten variabler DNA-Sequenzen (vgl. Kempken 2020: 138). Dies wird auch als CRISPR bezeichnet und wurde erstmals im Jahre 1987 bei E.coli entdeckt und später häufiger bei Bakterien und Archaeobakterien.
1. Einleitung: Diese Einleitung führt in die Entwicklung der Gentechnik ein und definiert die Forschungsfrage bezüglich des revolutionären Charakters der Genom-Editierung für die Medizin.
2. Theorie und Methode: In diesem Kapitel werden zunächst die Grundlagen der Gentherapie erläutert, gefolgt von einer detaillierten Vorstellung der drei Editierungswerkzeuge Zinkfinger-Nukleasen, TALENs und dem CRISPR/Cas-System.
3. Diskussion: Das abschließende Kapitel fasst die Potenziale sowie die ethischen und rechtlichen Herausforderungen der Genom-Editierung zusammen und bewertet deren zukünftige Bedeutung für die Medizin.
Genom-Editierung, Gentechnik, Gentherapie, CRISPR/Cas-System, Zinkfinger-Nukleasen, TALENs, DNA, Medizin, Keimbahntherapie, HIV-Therapie, Off-Target, Genchirurgie, Ethik, Somatische Gentherapie, Biotechnologie
Die Arbeit befasst sich mit dem Einsatz der Genom-Editierung in der Medizin, deren technologischen Grundlagen und den damit verbundenen therapeutischen Möglichkeiten.
Die Arbeit analysiert drei spezifische Systeme: Zinkfinger-Nukleasen, TALENs und das CRISPR/Cas-System.
Das Hauptziel ist es aufzuzeigen, inwiefern die Genom-Editierung durch ihre methodischen Ansätze die medizinische Versorgung revolutioniert und welche Risiken dabei existieren.
Die Arbeit basiert auf einer Literaturanalyse zu aktuellen molekularbiologischen Verfahren zur gezielten Modifikation des menschlichen Erbguts durch Designer-Nukleasen.
Der Hauptteil gliedert sich in die Darstellung der Gentherapie, die Funktionsweise der verschiedenen Genschere-Systeme und deren praktische Anwendung in klinischen Studien, insbesondere zur HIV-Therapie.
Die Arbeit zeichnet sich durch die Verknüpfung von technischer Beschreibung der Editierungsmethodik mit der kritischen Diskussion ethischer Grenzfragen, speziell bei Keimbahneingriffen.
Dies beschreibt das unerwünschte Zerschneiden von DNA-Sequenzen an nicht vorgesehenen Stellen im Genom, was potenziell zu Mutationen oder Zelltod führen kann.
HIV dient als Beispiel, um den Fortschritt der Genom-Editierung durch die Modifikation von CCR5-Genen und die damit verbundene Resistenzbildung von T-Zellen zu verdeutlichen.
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